十大滚球平台app下载注册 Silence Therapeutics公布divesiran随访数据，展现捏久疗效和同类最好后劲
发布日期：2026-06-11 13:03 点击次数：65
Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO商讨最新随访数据。数据袒露，该药物在真性红细胞加多症患者中发扬出捏久的疗效，停药后仍可保管对红细胞压积的边界，并显赫改善疾病关系症状和活命质地。
这项1期商讨共纳入21名依赖放血诊疗的真性红细胞加多症患者。在诊疗前的六个月内，这些患者共继承了80次放血。而在为期34周的积极诊疗技艺，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得存眷的是，在末次给药后的16周随访期内，仅纪录了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中，初度放血的中位时候长达287天。
除了放血需求的显赫减少，大大批患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，标明疾病关系症状和合座活命质地得到进步。安全性方面，十大滚球平台app下载注册divesiran耐受性致密，未不雅察到剂量物化性毒性，最常见的诊疗技艺不良事件为轻度且顷然的打针部位反馈，未解释与诊疗关系的严重不良事件或因此停药的情况。
Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士示意，在1期商讨中不雅察到捏续的红细胞压积边界、症状改善以及放血包袱的显赫且捏久的减少，这些发现进一步撑捏了低频给药的后劲。现在正在进行的2期SANRECO商讨正在评估每六周和每十二周两种给药决策，共纳入48名依赖放血诊疗的患者，顶线数据瞻望将于2026年8月公布。
真性红细胞加多症是一种以红细胞过度生成为特征的目生血液癌症。现在的尺度诊疗包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无挑升针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“草创”siRNA疗法，通过退换铁代谢来减少红细胞的过度生成，已赢得好意思国食物药品监督措置局针对真性红细胞加多症的快速通谈履历及孤儿药履历认定。
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